Accès précoce ou compassionnel : charte des outils de recueil de données
Le recueil des données de suivi des médicaments en accès précoce (AP) ou en accès compassionnel (AC) est un des points clés de la réforme de 2021 relative aux accès dérogatoires. Le ministère chargé de la Santé a édité une charte pour encadrer ce recueil, qui concerne notamment les pharmaciens industriels et des établissements de santé.
Rappel des dispositifs
La loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2021 a posé les bases d’une refonte du système dérogatoire d’accès et de prise en charge des médicaments faisant l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) et de recommandations temporaires d’utilisation (RTU), tout en garantissant la pérennisation des accès pour les patients.
Deux dispositifs d’accès et de prise en charge par l’Assurance Maladie sont entrés en vigueur en 2021 :
- l’accès précoce qui vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun ;
- l’accès compassionnel qui vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.
Recueil de données
Le détail des données requises est défini dans chaque protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) validé par la Haute autorité de Santé (HAS) et/ou l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
Dans le cadre de ce dispositif, les industriels exploitant ces médicaments sont responsables du recueil de données, et doivent en assurer le financement s’agissant de l’accès précoce, de l’accès compassionnel et du cadre de prescription compassionnelle. Les établissements de santé et plus particulièrement les prescripteurs et les pharmaciens doivent recueillir les données et les transmettre aux laboratoires.
En octobre 2025, la Direction générale de la santé (DGS) a publié une charte de conception et de fonctionnalités des outils de recueil de données, dans le cadre des autorisations d’accès précoce ou compassionnel.
Cette charte :
- s’applique aux outils électroniques de recueil de données ou plateformes utilisés dans le cadre des accès précoces et compassionnels ;
- s’adresse en premier lieu aux entreprises impliquées dans la conception, le fonctionnement et l’exploitation des plateformes, et concerne également les utilisateurs en établissements de santé ;
- ne s’applique pas aux outils de recueil de type registre académique ou base institutionnelle auxquels peuvent être adossés les PUT-RD pour le recueil de données dans l’accès précoce.
En savoir plus :
- Charte de conception et de fonctionnalités des outils de recueil (Direction générale de la Santé)