Tous Pharmaciens La revue n°30 - avril 2026
VOS QUESTIONS, NOS RÉPONSES
Accès précoce et accès compassionnel : quelles spécificités et que doit faire le pharmacien dispensateur face à ce type de prescription ?
09/04/2026
Exercice professionnel
Reformés en 2021, les dispositifs dérogatoires d’accès aux médicaments visent à favoriser l’accès des patients à l’innovation thérapeutique. Les pharmaciens hospitaliers jouent un rôle clé pour organiser la dispensation des médicaments concernés.
L’accès précoce (AP) et l’accès compassionnel (AC) sont deux dispositifs distincts qui permettent de bénéficier de médicaments ne disposant pas tous d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ils visent à répondre à des situations cliniques sans alternative thérapeutique. Réformés en 2021, ils se substituent au dispositif d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) et de recommandation temporaire d’utilisation (RTU). Réglementés par les articles L. 5121-12 à L. 5121-12-5 et R. 5121-74 à R. 5121-77-10 du code de la santé publique (CSP), ils s’inscrivent dans des cadres juridiques spécifiques, avec des conditions de mise en œuvre et des obligations différentes pour les pharmaciens.
Quelles sont les spécificités de chaque dispositif ?
L’Accès Compassionnel
L’accès compassionnel vise deux cas de figure distincts qui ont en commun le fait de concerner un médicament permettant de traiter des patients souffrant de maladies sans traitement approprié, dans une indication thérapeutique donnée :
- l’AAC (Autorisation d'Accès Compassionnel) est demandée pour un médicament non autorisé et non disponible en France par un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné. L’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) doit pouvoir présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante ;
- le CPC (Cadre de Prescription Compassionnelle) concerne l’encadrement sécurisé de l’utilisation d’un médicament dans une indication thérapeutique autre que celle(s) déjà prévue(s) dans son AMM. Le dispositif du CPC, à l’initiative de l’ANSM, est à distinguer des pratiques de prescription hors AMM émanant du prescripteur (article L. 5121-102-1-2 du CSP). En effet, le médicament sous CPC fait l’objet de modalités de recueil et de transmission de données. Un protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP) est associé à ce CPC.
L’autorisation d’accès précoce (AAP)
L’accès précoce permet à certains patients de bénéficier d’un médicament présumé innovant avant l’obtention de son AMM (AAP pré AMM) ou dans l’attente de sa prise en charge par l’Assurance maladie au titre de son AMM (AAP post AMM). Ce médicament doit contribuer au traitement d’une maladie grave, rare ou invalidante, sans traitement approprié. Son efficacité et sa sécurité doivent être fortement présumées dans l’indication thérapeutique. Le laboratoire, qui développe le médicament, doit s’engager à déposer une demande d’AMM dans un délai de deux ans.
Ces autorisations d’accès précoce peuvent concerner :
- un médicament qui n’a pas encore d’AMM ;
- un médicament qui dispose déjà d’une AMM dans l’indication considérée, mais qui n’est pas encore remboursé ;
- un médicament qui a déjà une AMM dans une autre indication.
L’AAP est demandée par l’industriel, sous réserve de l’accord de la HAS (Haute Autorité de santé). Le laboratoire s’engage à mettre en œuvre un protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) et un protocole de recueil de données (PUT-RD), conformément aux articles L. 5121-12-2 et L. 5121-12-4 du CSP.
Quels enjeux pour les accès dérogatoires ?
Ces dispositifs ont pour objectif d’accélérer l’accès à l’innovation thérapeutique, en permettant aux patients d’en bénéficier avant leur AMM ou leur remboursement, ou encore dans le cas de bénéfices observés en dehors des indications initialement prévues par l’AMM. C’est le cas du cancer ou des maladies rares.
La prescription et la délivrance de ces médicaments permettent également, sous réserve de la qualité du recueil et de l’analyse des données de vie réelle, de compléter l’évaluation de ces produits en matière de sécurité et d’efficacité. Pour l’industriel, ces informations peuvent être utiles et complémentaires aux données cliniques pour appuyer la demande d’AMM et de remboursement.
Quelles conditions de dispensation et quel rôle pour le pharmacien ?
Ces dispositifs obéissent à des règles spécifiques concernant la dispensation. Leur délivrance s’effectue par les PUI (Pharmacie à usage intérieur), soit pour les patients hospitalisés, soit pour des traitements en ambulatoire dans le cadre de la rétrocession.
De même, un cadre de prescription compassionnelle peut être établi pour les médicaments destinés aussi bien à l’hôpital qu’à la médecine de ville. Dans les deux cas, la dispensation de ces médicaments est assurée par une PUI autorisée à la rétrocession. Par dérogation, seuls certains médicaments sous CPC peuvent aussi faire l’objet d’une dispensation par une officine ; cette exception est accordée et formalisée par une décision conjointe du ministère de la Santé et de la Sécurité sociale (pour plus de détails : meddispar.fr, médicaments à cadre de prescription compassionnelle [conditions de délivrance]).
Le rôle du pharmacien, en partenariat avec le clinicien, est essentiel. Il est à même de bien identifier le dispositif utilisé (AAP, AAC ou CPC). Il est tenu de vérifier les critères d’éligibilité, de renseigner, au besoin, les plateformes de suivi des dispositifs et de contribuer avec le clinicien à l’information du patient. Il est cosignataire de la demande d’obtention du médicament ; le pharmacien engage en effet sa responsabilité pour sa commande et sa bonne utilisation (indication, patient…). Son expertise est également essentielle pour garantir la bonne gestion du circuit du médicament (conservation, stockage, gestion des lots…). Et il peut être sollicité pour assurer une parfaite coordination entre les PUI et les pharmaciens de ville, en cas de dispensation en ambulatoire.
Quelles particularités en matière de traçabilité, de pharmacovigilance et de recueil des données ?
Le statut particulier des médicaments dispensés appelle à une vigilance renforcée en matière de traçabilité et de pharmacovigilance. La remontée rigoureuse de tout événement indésirable doit être garantie, et les pharmaciens jouent un rôle clé en ce sens. De même, ils doivent être étroitement associés au recueil des données d’efficacité, dans le but de compléter les informations sur le médicament concernant ses bénéfices/risques.